As gêmeas Maitê e Lorena nasceram, aparentemente, saudáveis. Há algumas semanas elas foram diagnosticadas com uma doença genética que só tem nome bonito, mas é destruidora. A AME.A atrofia muscular espinhal proximal tipo 1 (SMA1) é uma forma grave infantil de atrofia muscular espinhal proximal, caracterizada por fraqueza muscular grave e progressiva e hipotonia resultante da degeneração e perda dos neuronios motores inferiores da medula espinhal e do núcleo do tronco cerebral. Na prática , dificulta a respiração, o engolir e a sustentação da criança.Existe um novo medicamento revolucionário para esta doença, Zolgensma (Novartis/avexix), uma terapia genica que se tomada ate os 2 anos de vida.
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